Вы сейчас будете переадресованы на новый сайт Сеченовского Университета

«ПЕРВЫЙ СРЕДИ РАВНЫХ...»
Нормативные документы
Противодействие коррупции
Поступающим
Студентам
Выпускникам
Проект 5-100
Аккредитация специалистов

Генная терапия для спинальной мышечной атрофии

Генная терапия для спинальной мышечной атрофии

Американские учёные из Центра генной терапии, Университета штата Огайо и Университета Райта (все — США) смогли вылечить спинную мышечную дистрофию у мышей. Для этого «правильная» копия гена, ассоциированная с вирусом, была доставлена по кровяному руслу к нейронам и способствовала восстановлению их двигательной функции. Авторы работы уже начали испытания эффективности и безопасности применения данного метода на приматах.

Спинная мышечная атрофия — аутосомно-рецессивное нейромышечное расстройство, характеризующееся дегенерацией нейронов передних рогов спинного мозга. Это ведёт к параличу мышц и мышечной атрофии. На данный момент это заболевание не имеет эффективного лечения. Болезнь вызвана мутационными изменениями гена SMN1 (survival motor neuron-1). Существует корреляция между тяжестью заболевания и количеством белка SMN. Это ядерный белок, играющий важную роль в метаболизме нервных клеток. Функция белка заключается в биогенезе ядерных рибонуклеопротеинов и в обеспечении транспорта РНК по аксонам.

В геноме человека есть другой ген — SMN2 (survival motor neuron-2), который может компенсировать недостаток в белке SMN. Но обычно при транскрипции гена SMN2 синтезируемый белок оказывается нестабильным.

В качестве вектора для переноса «правильной» копии гена белка SMA использовался аденоассоциированный вирус (scAAV9), который способен доставить по кровотоку при внутривенном введении генетический материал к 60 процентам целевых мотонейронов. В своём эксперименте учёные проводили внутривенные инъекции мышам с моделированным заболеванием в первый день их жизни и наблюдали восстановление двигательной функции 40 процентов нейронов. Это продлило жизнь модельным мышам до 250 дней по сравнению с 2 неделями контроля без применения генной терапии.

Единственный негативный эффект — вылеченные мыши были в два раза меньше своих здоровых собратьев. Если же генетическая конструкция вводилась на пятый день от рождения мышам с врождённой спинной мышечной атрофией, то коррекция функции мотонейронов была лишь частичной. Инъекции на десятый день жизни уже мало влияли на прогрессию заболевания. По мнению авторов, это критический срок для данного метода генной терапии, после которого лечение уже неэффективно.

Исследование на новорожденных макаках циномолгус (cynomolgus macaque) показало, что конструкция ген SMN1- scAAV9 способна преодолевать гематоэнцефалический барьер у приматов, что ещё раз подчёркивает клинический потенциал данной разработки для терапии спинной мышечной атрофии.

по материалам Nature Biotechnology


16.03.2010

STRF.ru


Привязка к разделам:  Новости | Новости медицины | Новости науки

Назад