Вы сейчас будете переадресованы на новый сайт Сеченовского Университета

«ПЕРВЫЙ СРЕДИ РАВНЫХ...»
Нормативные документы
Противодействие коррупции
Поступающим
Студентам
Выпускникам
Проект 5-100
Аккредитация специалистов

Генная терапия артритов

Генная терапия артритов

В клинические исследования,   проводимые  в Университете медицинской школы Питцбурга  между 1996 и 1999 годами, были вовлечены девять женщин. В их пораженные  артритом суставы были введены генетически измененные клетки.

Исследователи считают, что   результаты по использованию принципов генной терапии будут перспективны для лечения ревматоидных артритов и остеоартритов, которыми страдают  приблизительно 66 миллионов людей в Соединенных Штатах. Для своих исследований ученые использовали инактивированный вирус лейкемии Малони морских свинок. Напомним, что этот же вирус  привел к неудачным экспериментам во Франции при лечении сцепленного с Х-хромосомой синдрома тяжелого комбинированного иммунодефицита. У трех детей позднее развилась лейкемия от которой они умерли. 

Этот факт очень сильно обеспокоил исследователей в области генной терапии, во Франции даже был введен мораторий на все эксперименты по генной терапии. Несмотря на то, что американскими исследователями был использован тот же вирус, однако встроенный целевой ген был другой. Тем не менее, безопасность – был главный девиз исследователей, в связи с чем  было принято решение продлить исследования о долгосрочной безопасности до 5 лет. Врачами было показано, что никаких осложнений в течении 5 лет после проведения процедур по генной терапии не наблюдается.

Патогенез ревматоидного артрита связан с развитием воспалительного процесса, которые обусловлен лимфоцитами, колонизирующими суставную полость. Лимфоциты образуют интерлейкин-1, который связывается с соответствующим рецептором синовиальных клеток, что вызывает каскад биохимических реакций и развивается локальный воспалительный процесс, ограничивая подвижность сустава. 

Чтобы предотвратить этот процесс, ученые нашли способ блокирования рецептора с помощью специфического белка, который назвали  ИЛ-1а Ra. С этой целью клетки синовиальной оболочки были выделены от пациентов, трансфицированы рекомбинантным вирусом, возвращены назад  и в течении нескольких недель исследовали продолжали наблюдение за экспрессией белка.    Согласно их результатам, был показан высокий уровень  белка ИЛ-1а Ra в суставе, что указывало на успешную   трансфекцию гена. Клетки, экспрессирующие  большие количества гена,  продуцировали меньшее количество провоспалительного цитокина ИЛ-6 и по сравнению с теми клетками, которые не были трансфицированы. В эксперименте участвовали  девять женщин,  возраст которых был от 49 до 73 лет и длительность заболеваний составляла 10 - 26 лет.

 Несмотря на то, что  положительные результаты генной терапии были убедительные и  спустя  5 лет не было зафиксировано неблагоприятных последствий для больных, авторы утверждают, что эти эксперименты были  тяжелыми,  длительными и дорогостоящими. Как вариант следует рассмотреть подход, когда трансфекция гена осуществляется непосредственно в организм больного in vivo. В качестве вектора в такой ситуации следует использовать аденоассоциированный вирус, который зарекомендовал себя как безопасный  с  продленным  эффектом экспрессии целевого гена.  Исследователи планируют проведение подобных экспериментов.  

По материалам http://www.bio.com

MMA.ru


04.07.2005

Привязка к разделам:  Наука и инновации

Назад